Долгосрочная безопасность и эффективность иптакопана у пациентов с ПНГ:
4 и 5 лет терапии

Проанализированы и представлены данные 4-х и 5-летнего наблюдения по оценке долгосрочной эффективности и безопасности иптакопана у пациентов, получавших иптакопан в рамках клинического исследования 2 фазы, которые в дальнейшем были включены в программу расширенного наблюдения REP-PNH.

Все пациенты в REP-PNH получали иптакопан в дозе 200 мг 2 раза в сутки.

Данные 4-х и 5-летнего наблюдения продемонстрировали, что долгосрочный прием иптакопана у пациентов с ПНГ обеспечивает:

Комплексный долгосрочный контроль
как внутрисосудистого, так и внесосудистого гемолиза

Клинически значимое повышение
и нормализацию уровня гемоглобина

Достижение абсолютной независимости от трансфузий

Исследование PNH-REP — продолжающееся, открытое, несравнительное, многоцентровое исследование III фазы, проводимое в 59 центрах по всему миру. В исследование были включены пациенты, завершившие участие в исследованиях II и III фазы (включая APPLY-PNH и APPOINT-PNH) и получившие клиническую пользу от терапии иптакопаном. За исходную точку взят первый день терапии иптакопаном в исходных исследованиях.

Пациенты с доступными данными:
4 года: n=11, 5 лет: n=6

Повышение и нормализация уровня гемоглобина

Прием иптакопана способствовал устойчивому сохранению уровня гемоглобина на протяжении 4 и 5 лет наблюдения.

График 1. Средний уровень гемоглобина с течением времени независимо от переливаний эритроцитарной массы

Применение иптакопана характеризовалось контролем показателей как внутри-, так и внесосудистого гемолиза

Прием иптакопана позволял эффективно контролировать один из ключевых маркеров внутрисосудистого гемолиза – ЛДГ. У подавляющего большинства пациентов данный показатель не превышал 1.5 верхних границ нормы (ВГН).

Контроль уровня лактатдегидрогеназы (ЛДГ)

График 2. Изменение исходного уровня ЛДГ (Ед/л)

Контроль уровня ретикулоцитов (абсолютное число ретикулоцитов — АЧР)

Прием иптакопана позволил эффективно контролировать один из ключевых маркеров внесосудистого гемолиза – АЧР. Все пациенты достигли нормализации АЧР за период наблюдения.

График 3. Изменение исходного уровня АЧР (109/л)

Независимость от трансфузий

Подавляющее большинство пациентов достигли независимости от трансфузий в течение 5 лет терапии.

Другие результаты исследования

Частота прорывных гемолизов

За время наблюдения были зарегистрированы 4 эпизода прорывного гемолиза у 3 пациентов (11,5%):

3 средней степени тяжести
1 легкой степени тяжести

Что соответствует частоте возникновения 3,7 на 100 пациенто-лет (95% ДИ: 1,2-11,6)

Частота серьезных нежелательных сосудистых событий

За время наблюдения у одного пациента было зарегистрировано серьезное нежелательное сосудистое событие (нестабильная стенокардия), что соответствует частоте возникновения 0,9 на 100 пациенто-лет (95% ДИ: 0,1–6,6)

Безопасность иптакопана:
новых сигналов по безопасности выявлено не было

Наиболее частыми нежелательными явлениями, связанными с лечением (зарегистрированными у ≥15% пациентов), были: COVID–19 (30,8%), лихорадка (30,8%), головная боль (15,4%)

Нежелательные явления

Пациенты хотя бы с 1 и более НЯ

Популяция пациентов

N=26 n (%)

22 (84,6)