Представлены данные 4-х летнего наблюдения по эффективности и безопасности применения иптакопана у пациентов с ПНГ, включенных в исследования APPLY-PNH, APPOINT-PNH и PNH-REP.
По данным 4-х летнего наблюдения иптакопан продемонcтрировал:
Устойчивый контроль уровня гемоглобина;
Возможность достижения независимости от трансфузий;
Устойчивый контроль ключевых показателей гемолиза.
Повышение и нормализация уровня гемоглобина
Прием иптакопана обеспечивал устойчивое сохранение уровня гемоглобина на протяжении 4-x лет наблюдения.
2 года
127 (20)n=124
3 года
129 (18)n=104
4 года
123 (15)n=20
2 года
89/124 (71,8)3 года
76/104 (73,1)4 года
14/20 (70)Лактатдегидрогеназа (ЛДГ)
Одним из ключевых маркеров внутрисосудистого гемолиза является лактатдегидрогеназа (ЛДГ). В рамках исследования было выявлено, что иптакопан способствовал сохранению контроля внутрисосудистого гемолиза через 3 и 4 года наблюдения.
2 года
300,4 (196,6n=124
3 года
273,1 (87,8)n=105
4 года
272,1 (100)n=19
2 года
110/124 (88,7)3 года
95/105 (90,5)4 года
18/19 (94,7)Абсолютное число ретикулоцитов (АЧР)
На фоне применения иптакопана было отмечено улучшение маркеров внесосудистого гемолиза:
Независимость от трансфузий
Подавляющее большинство пациентов достигло независимости от трансфузий в течение 4 лет терапии.
3 года
88,2%(120/136)
4 года
86,8%(118/136)
Частота прорывных гемолизов
За время наблюдения было зарегистрировано 37 эпизодов прорывных гемолизов у 23 пациентов, что соответствует частоте возникновения 8,3 на 100 пациенто-лет.
Все события разрешились и ни один эпизод прорывного гемолиза не привел к прекращению лечения.
Безопасность
Новых сигналов по безопасности не выявлено.
Выводы
Данные 4-х летнего наблюдения продемонстрировали, что долгосрочный прием иптакопана у пациентов с ПНГ обеспечивает:
- Комплексный контроль показателей внутри- и внесосудистого гемолиза;
- Долгосрочный контроль уровня гемоглобина, ЛДГ, АЧР, достижение независимости от трансфузий у большинства пациентов;
- Хорошую переносимость терапии при длительном приеме.