Франция и ВеликобританияМетоды
Проведено ретроспективное исследование реальной клинической практики у пациентов с ПНГ (n=146), получавших иптакопан.
В ретроспективное исследование были включены пациенты из Франции и Англии, получавшие препарат в период 12.07.2021-22.07.2025. Сбор данных и анализ осуществлен в июле 2025.
Наивные пациенты (n=5) исключены из расчетов.
В рамках исследования оценивались следующие показатели::
Уровень гемоглобина (Hb)
Уровень ретикулоцитов
Трансфузионная зависимость
Уровень лактатдегидрогеназы (ЛДГ)
Профиль безопасности и приверженность терапии
Исходные характеристики пациентов
- Ретроспективное исследование на данных по 146 пациентам с ПНГ из Великобритании и Франции
- Медиана возраста пациентов 54 года, медиана длительности лечения 235 дней
- В наблюдение вошли пациенты, принимавшие ранее ингибиторы комплемента
Динамика уровня гемоглобина
У большинства пациентов наблюдалось повышение уровня гемоглобина, включая пациентов с исходно выраженной анемией. Через 3 месяца терапии нормальный уровень гемоглобина (Hb>120 г/л) достигли 70,1% (82 пациента из 118), а к 12 месяцам терапии – 73,3% (33 пациента из 45). Улучшение гемоглобина сопровождалось клиническим снижением выраженности утомляемости.
Контроль гемолиза
На фоне терапии иптакопаном отмечалось устойчивое снижение маркеров внутрисосудистого и внесосудистого гемолиза:
- снижение уровня ЛДГ;
- уменьшение числа ретикулоцитов;
Трансфузионная зависимость
Большинство пациентов не нуждались в трансфузиях эритроцитарной массы в период наблюдения.
У пациентов, ранее зависимых от трансфузий, отмечено достижение трансфузионной независимости.
Безопасность
Нежелательные явления на фоне терапии иптакопаном преимущественно были лёгкой или умеренной степени тяжести.
- Инфекции, требующие применения антибиотиков, возникли у 21 пациента (14,1%), чаще респираторные;
- Случаев менингококковой инфекций не выявлено;
- Тромбозов не зарегистрировано;
- Прорывной гемолиз отмечен у 9 пациентов (6,2%) при медиане терапии 236 дней.Чаще всего связан с инфекцией или без явной причины.
Среднее снижение гемоглобина — 23 г/л
Гемотрансфузия потребовалась 2 пациентам
Средний пик ЛДГ — 5,22× ВГН
Заключение
- Терапия иптакопаном у пациентов с ПНГ, ранее получавших терапию ингибиторами комплемента, продемонстрировала возможность достичь значимого повышения и нормализации уровня гемоглобина:
- повышение гемоглобина у 56,4% пациентов на 3 месяц, у 66,7% - на 12 месяц;
- нормализация гемоглобина у 70,1% пациентов на 3 месяц, у 73,3% - на 12 месяц.
- Повышение гемоглобина при приеме иптакопана вероятно было связано с разрешением внесосудистого гемолиза, который развивается на терапии терминальными ингибиторами.
- Частота прорывных гемолизов на терапии иптакопаном в реальной клинической практике была сопоставима с данным клинических исследований.
- Не были выявлены случаи тромботических осложнений и менингококковой инфекции у пациентов на терапии иптакопаном.