Об иптакопане Научные статьи Важное о препарате Клинические кейсы

Результаты 48 недель терапии в исследовании APPOINT-PNH: ПРИМЕНЕНИЕ ИПТАКОПАНА У ПАЦИЕНТОВ С ПНГ, ранее не получавших лечение ингибиторами С5

Вернуться назад

Исследование APpoint-PNH

Основные выводы исследования

Результаты применения иптакопана в течение 48 недель1,2

Нормализация уровня ЛДГ1,2

Иптакопан способствовал существенному снижению уровня ЛДГ —ключевому показателю внутрисосудистого гемолиза

Средний уровень ЛДГ через 48 недель относительно исходного

В ходе исследования APPOINT-PNH было установлено, что иптакопан способствовал снижению и нормализации уровня ЛДГ. В течение 24 недель терапии достигнуто среднее значение ЛДГ на уровне 261,3 Ед/л, у 95% пациентов уровень ЛДГ был менее 1,5 ВГН.Снижение и нормализация уровня ЛДГ сохранялось на протяжении 48 недель наблюдения.

Уровень гемоглобина1,2

В исследовании APPOINT-PNH применение иптакопана продемонстрировало клинически значимое повышение и нормализацию уровня гемоглобина у большинства пациентов с ПНГ в течение 24 недель. Продолжительная терапия характеризовалась дальнейшим ростом числа пациентов, достигших клинически значимого роста, а также нормализации уровня гемоглобина..

Согласно результатам исследования APPOINT-PNH, применение иптакопана отличалось клинически значимым ростом уровня гемоглобина.


Продолжительное лечение иптакопаном в течение 48 недель характеризовалось дальнейшим улучшением показателей гемоглобина. Среднее значение гемоглобина составило 13,2 г/л в ходе периода дополнительного лечения, что выше исходного уровня
на 5,1 г/дл (СО 2,0).

Нормализации уровня гемоглобина (≥120 г/л) смогли достичь 80% в период дополнительного лечения. Таким образом, длительное лечение иптакопаном позволяло добиться клинически значимых результатов по уровню гемоглобина.

Независимость от трансфузий1,2

В ходе лечения иптакопаном подавляющее большинство пациентов не нуждались в регулярных трансфузиях эритроцитарной массы.

Частота прорывных гемолизов1,2

Применение иптакопана характеризовалось низкой частотой развития прорывных гемолизов

  • В период между 24 и 48 неделями у 2 пациентов были случаи прорывного гемолиза, которые разрешились без отмены иптакопана.
  • Скорректированная годовая частота случаев прорывного гемолиза составила 0,05 (95% ДИ 0,01–0,17)

Нормализация уровня ретикулоцитов1,2

Применение иптакопана характеризовалось снижением ретикулоцитоза, маркера внутрисосудистого и внесосудистого гемолиза.

Средний уровень АЧР через 48 недель относительно исходного уровня1,2

В ходе исследования APPOINT-PNH было выявлено, что применение иптакопана способствовало существенному снижению уровня ретикулоцитов. Среднее снижение абсолютного числа ретикулоцитов составило 76,6 × 109 (СО 50,1). В ходе терапии иптакопаном количество ретикулоцитов быстро снижался и достигал нормальных значений. Данный эффект сохранялся на протяжении 48 недель.

Улучшение качества жизни1,2

Исследование APPOINT-PNH выявило, что применение иптакопана позволяет добиться показателя FACIT-Fatigue, сопоставимого с общей популяцией.

Шкала FACIT-Fatigue (функциональная оценка терапии хронических заболеваний — усталость) — шкала самостоятельной оценки, с помощью которой можно определить степень усталости пациента и ее влияния на повседневную жизнь. Баллы по шкале FACIT-Fatigue варьируются от 0 до 52, при этом более высокие значения указывают на снижение утомляемости, а значение 52 — на отсутствие утомляемости.

Применение иптакопана способствовало существенному повышению уровню показателя FACIT-Fatigue.

Средний уровень оценки FACIT-Fatigue составил 43,6 балла — рост на 10 баллов относительно исходного уровня. Данный уровень сопоставим со значением, наблюдаемым в общей популяции — 43,6.

Оценка безопасности1,2

Иптакопан характеризовался благоприятным профилем безопасности. Большинство НЯ, возникших при лечении, были легкой или средней степени тяжести.

Наиболее распространенными НЯ были головная боль (12/40 пациентов, 30%),
COVID-19 (9/40 пациентов, 23%), инфекция верхних дыхательных путей (7/40 пациентов, 18%) и диарея (15,0%). У 8 пациентов (20,0%) наблюдалось по крайней мере одно серьезное НЯ.

Ни один пациент не прекратил прием иптакопана, и не было ни одного случая смерти. Неблагоприятных сердечно-сосудистых событий зафиксировано не было.

Выводы1,2

В ходе исследования APPOINT-PNH иптакопан продемонстрировал эффективность в терапии ПНГ у пациентов, ранее не получавших ингибиторы системы комплемента, по следующим показателям:

  • Применение иптакопана характеризовалось существенным контролем внутрисосудистого и внесосудистого гемолиза, выраженного через снижение уровня ЛДГ и ретикулоцитоза, а также клинически значимым повышением и нормализацией уровня гемоглобина. Эффект сохранялся на протяжении всего исследования.
  • Показатель усталости и ее влияние на повседневную жизнь FACIT-Fatigue 
в ходе применения иптакопана также значительно повышался и достигал значений, сходных с общей популяцией.
  • Иптакопан характеризовался благоприятным профилем безопасности. Пациенты в ходе исследования столкнулись с нежелательными явлениями, возникновение которых не привело к отмене приема иптакопана.

Вернуться назад