Об иптакопане Научные статьи Важное о препарате Клинические кейсы

Результаты применения ингибитора фактора
в реальной клинической практике

Накапливается опыт применения иптакопана в реальной клинической практике. На конгрессе ASH 2025 были представлены данные, полученные в практике терапии пациентов с ПНГ в различных странах.

Вернуться назад
Китай США Франция и Великобритания

Данные ретроспективного анализа эффективности и безопасности иптакопана у пациентов с ПНГ в реальной клинической практике в Китае.

Цель исследования

Оценить клиническую эффективность и профиль безопасности иптакопана у пациентов с ПНГ в реальной клинической практике.

Методы

  • Проведено ретроспективное исследование клинических данных 42 пациентов с ПНГ, получавших иптакопан в период с января 2024 года по июль 2025 года.
  • У пациентов оценивались следующие показатели:

Уровень
гемоглобина

Независимость от трансфузий

Нежелательные
явления

Шкала FACIT-Fatigue (функциональная оценка терапии хронических заболеваний – усталость)

Уровень лактатдегидрогеназы (ЛДГ)

Исходные характеристики

Показатель

Возраст, медиана (диапазон), лет

Иптакопан (n = 42)

38 (18-65)
Длительность заболевания, медиана (диапазон), лет

Иптакопан (n = 42)

4,5 (0,2-15)

Форма ПНГ, n (%)

Классическая ПНГ

Иптакопан (n = 42)

26 (61,9%)
ПНГ в сочетании с тяжелой апластической анемией

Иптакопан (n = 42)

16 (38,1%)

Предыдущий опыт терапии, n (%)

Ранее не получавшие патогенетическую терапию

Иптакопан (n = 42)

30 (71,4%)
Экулизумаб

Иптакопан (n = 42)

12 (28,6%)
Зависимость от трансфузий,
n (%)

Иптакопан (n = 42)

27 (64,3%)

Осложнения ПНГ, n(%)

Тромбозы

Иптакопан (n = 42)

5 (11,9%)
Почечная недостаточность

Иптакопан (n = 42)

3 (7,1%)

Результаты

Пероральное применение ингибитора фактора B — иптакопана — у пациентов с ПНГ, как классической формы, так и в сочетании с апластической анемией, независимо от предшествующей терапии анти‑C5, продемонстрировало контроль гемолиза.

У большинства пациентов отмечалось выраженное уменьшение уровня ЛДГ, наблюдалось повышение уровня гемоглобина и клинически значимое снижение трансфузионной зависимости.

График 1. Сравнение ключевых показателей эффективности по группам, 12 недель терапии иптакопаном

Безопасность

Нежелательные явления на фоне терапии иптакопаном в большинстве случаев были лёгкой или умеренной степени выраженности. Новых или неожиданных сигналов безопасности выявлено не было.

47,6% (20 из 42) пациентов испытали НЯ, связанные с лечением (все НЯ 1—2 степень тяжести). Ни один пациент не прекратил лечение иптакопаном из-за нежелательных явлений2.

Качество жизни у пациентов с ПНГ на фоне терапии

Данные реальной клинической практики применения иптакопана продемонстрировали значимое улучшение самочувствия пациентов и снижение  утомляемости.

Качество жизни: шкала FAClT-F

Группа пациентов

Опыт терапии

Ранее не получавшие терапию (n=З0)
Получавшие анти-С5 (n=12)

Форма ПНГ

Классическая ПНГ (n=26)
ПНГ в сочетании с АА (n = 16)

Заключение

Ретроспективный анализ реальной клинической практики в Китае подтвердил данные эффективности и безопасности иптакопана у пациентов с ПНГ. Было продемонстрировано  снижение уровня ЛДГ и улучшении показателей гемоглобина, уменьшение трансфузионной зависимости.