СШАМетоды
Проведён промежуточный ретроспективный анализ данных пациентов с ПНГ, включённых в исследование APPRISE-PNH в период с 2 июля 2024 года по 28 августа 2025 года (n=62). В анализ включены данные взрослых пациентов (≥18 лет), получавших иптакопан в дозе 200 мг 2 раза в сутки.
Оценивались:
Доля пациентов с увеличением гемоглобина на ≥20 г/л
Доля пациентов с нормализацией гемоглобина (Hb ≥120 г/л)
Приверженность терапии
Изменение уровня гемоглобина
Динамика уровня лактатдегидрогеназы (ЛДГ)
Потребность в трансфузиях эритроцитарной массы
Дополнительный сбор данных планируется продолжить до 2026 года.
Характеристика пациентов
На момент среза данных в исследование были включены 62 пациента.
Медиана возраста пациентов составила 54,1 года, 39% пациентов были мужчинами. 79% пациентов имели опыт предшествующей терапии ингибиторами комплемента, 21% были терапевтически наивными.
Показатель
Иптакопан (n = 62)
54,1 (40,4 - 69,2)
Иптакопан (n = 62)
61% / 39%
Иптакопан (n = 62)
12,6 (6,4-15,8)
Ранее получали патогенетическую терапию
Препарат
% пациентов
60%
% пациентов
37%
% пациентов
23%
% пациентов
2%
% пациентов
2%Результаты оценки эффективности
Гемоглобин
Из 49 пациентов с доступными клиническими данными:
- у 59% пациентов с исходно сниженным уровнем гемоглобина (Hb<120 г/л) отмечено повышение гемоглобина на ≥20 г/л;
- 74% пациентов достигли нормализации гемоглобина (Hb ≥120 г/л);
- Рост гемоглобина на фоне терапии иптакопаном был сопоставимым независимо от предыдущего опыта патогенетической терапии.
Группа пациентов * (n = 27/49)
Нb до начала
терапии иптакопаном
медиана (МКР)
(91-102) г/л
Изменение Нb после начала терапии
иптакопаном, максимальное значение
медиана (МКР)
(8-23)
Нb до начала
терапии иптакопаном
медиана (МКР)
(89-125) г/л
Изменение Нb после начала терапии
иптакопаном, максимальное значение
медиана (МКР)
(4-34)
Динамика уровня ЛДГ
У 20 пациентов с доступными данными по ЛДГ медианное снижение уровня ЛДГ составило –55,0 Ед/л (при исходных значениях ЛДГ : 227 Ед/л (181,3-382,0), что указывает на эффективный контроль внутрисосудистого гемолиза.
Группа пациентов * (n = 20/49)
ЛДГ до начала
терапии иптакопаном,
медиана (МКР)
(678 — 1089)
Изменение ЛДГ после начала терапии
иптакопаном, максимальное значение,
медиана (МКР)
(-899 — -490)
ЛДГ до начала
терапии иптакопаном,
медиана (МКР)
(172,3 — 273,5)
Изменение ЛДГ после начала терапии
иптакопаном, максимальное значение,
медиана (МКР)
(-59,3 — 8,5)
Трансфузионная зависимость
Во время наблюдения 92% пациентов не нуждались в трансфузиях эритроцитарной массы. 4 пациента нуждались в трансфузиях, 2 из них имели сопутствующую апластическую анемию и/или миелодиспластический синдром.
Приверженность терапии
Ранние тенденции терапии свидетельствовали о высокой приверженности лечению иптакопаном.
Расчетные показатели приверженности пациентов:
- медианный показатель - MPR (коэффициент обеспеченности лекарственным препаратом: отношение общего числа дней обеспеченности препаратом к числу дней наблюдения) составил 103,4%;
- доля дней покрытия - PDC (отношение числа дней с наличием препарата к числу дней наблюдения) составила— 97,3%.
Заключение
- Представленные данные отражают первые результаты применения иптакопана в реальной клинической практике у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ) в США.
- Препарат продемонстрировал высокую приверженность терапии, что может способствовать улучшению долгосрочных клинических исходов. Терапия иптакопаном приводила к улучшению показателей гемоглобина и лактатдегидрогеназы, обеспечивая комплексный контроль гемолиза.
- Результаты APPRISE‑PNH подтвердили важность применения иптакопана как пероральной терапевтической опции для лечения ПНГ.
- Набор пациентов в исследование в настоящее время продолжается; ожидаются дополнительные данные с более длительным периодом наблюдения.
*Клинические исходы у пациентов с доступными данными по уровню гемоглобина